最近,“120万一针的抗癌药”新闻刷爆了网络。
近期有媒体报道,2019年6月确诊弥漫性B大细胞瘤的陈阿姨,经过治疗后又复发,就在绝望时奇迹发生了!2021年6月,医院治疗团队为陈阿姨采集细胞后,8月将CAR-T细胞回输回体内。8月底详细检查后癌细胞竟然不见了,陈阿姨康复出院回家。
之后“天价账单”曝光了:阿基仑赛注射液价格120万元/袋(约68ml),其他配套治疗费用,总价格接近200万。
这是何方神药?
先来科普下CAR-T疗法。
中文全称为嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。
其实准确来说,这不是一种药,而是一种为个人量身定制的细胞疗法。每个人的注射液都是不同的,需要一个一个地制造,不是一批次大量生产的。
所以,很贵也是有道理的,成本、前期研发费用以及疗效摆在那里。
根据兴业证券研报,制备一份CAR-T细胞的成本约在20-50万元。在整个生产流程中,占用成本最多的是培养及转导CAR-T所用的培养液、质粒、核酶、病毒载体等耗材,占用了总成本的约49-51%。
该疗法的治疗步骤可以简单归纳为:先从癌症病人体内分离普通的免疫T细胞,然后利用基因工程技术进行改造成CAR-T免疫细胞用来识别和攻击肿瘤。之后在实验室大量扩增CAR-T细胞,再输回病人体内。
大家可以对照前文说的陈阿姨的例子理解一下。
但是CAR-T细胞疗法并不能包治百病,不是针对的所有的癌症都适用。主要是对于血液肿瘤,包括淋巴瘤、白血病以及多发性骨髓瘤,CAR-T疗法可以发挥效果,但对于实体肿瘤,比如肝癌、肺癌、肠癌等,CAR-T细胞疗法并不明显。现阶段所有细胞疗法用于实体瘤,都还在临床试验阶段。
4年前,全球首个CAR-T产品在美国上市。直到今年,中国才上市了两款CAR-T产品,分别是:复星凯特的“阿基仑赛注射液”和药明巨诺的“瑞基奥仑赛注射液”。
今年6月,国家药监局批准阿基仑赛注射液上市。该药品为我国首个批准上市的细胞治疗类产品,用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者。
9月3日,药明巨诺发布公告称,国家药监局已批准其CAR-T细胞免疫治疗产品瑞基奥仑赛注射液的上市申请。
国外已上市的5款CAR-T疗法也都“贵的离谱”。据悉,美国食品药品监督局批准了诺华的Kymriah,吉利德凯特的Yescarta和Tecartus,百时美施贵宝的Breyanzi和Abecma,5款产品定价在37.3万美元和47.5万美元之间(折合人民币为240.8万元至306.6万元之间)。
接下来就是财经读者最关心的问题了:定价昂贵的CAR-T疗法商业化前景如何?
有数据显示,全球细胞治疗的研究数量最高的两个国家为美国和中国。2020-2021年,美国IND的数量从479起增长到654起,中国则从264起增长到420起。
CAR-T是近年来创新药最热门的赛道之一,根据东吴证券研报,国内头部玩家主要是复星凯特、药明巨诺、传奇生物、永泰生物、科济生物等。
尽管该项技术含量不是顶尖,门槛不算非常高,但作为活细胞药品,制备对环境洁净度、生产工艺、质量控制以及产业链的上游下游都要求极高,以最大限度保证临床安全和疗效。
目前国内有能力做出合规稳定产品的药企数量不多,成立跨国公司的复兴凯特和药明巨诺具有独特的核心价值和竞争力。
了解了供给端,那消费端情况如何呢?根据弗若斯特沙利文数据,全球CAR-T细胞治疗市场从2017年的0.1亿美元增长到2020年的11亿美元。预计2030年市场将进一步增长至218亿美元,2024-2030年复合年增长率为22.1%。中国CAR-T市场则有望在2021年启动增长,市场规模为2亿元人民币。预计2030年市场规模将进一步增长至289亿元,2024年至2030年复合年增长率将达到32.6%。
目前看来,CAR-T疗法市场前景广阔,但商业化前景可能不如预期。
首先,作为一种全新的治疗手段,与传统药物的治疗模式不同,接受需要时间。
其次,一人一药,生产耗时长、价格昂贵,先不论多少医院有资质提供此种先进治疗,在此疗法纳入医保前有多少百姓可以负担起?这恐怕也是市场放量的核心障碍。
尽管有信息显示,复星凯特正在主动配合国家医保部门以提升患者的可及性。但这类药品最终能否进入国家医保药品目录,还要接受漫长的评审和价格谈判。
而且,即使纳入了医保,就一定能买到了吗?
第三,这种疗法的副作用相对较大,具体取决于不同产品和患者自身情况,可能引发细胞因子风暴、神经毒性、肿瘤溶解综合征、血细胞减少、感染,低免疫球蛋白血症及乙肝病毒激活等。如果没有对不良反应进行及时处理,可能导致患者还没治好病就先发生了其他悲剧。
CAR-T目前最大的价值,可能是复发难治已经绝望的末期患者带来了新希望,而且是治愈的希望。
文末,我们感谢医疗技术进步,相信未来会有更多更好的治疗方案。
同时,我们也要提醒自己,健康很重要。